성분 상세정보
정보 수정요청| 성분명 | 오나셈노진아베파르보벡 (Onasemnogene Abeparvovec) |
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| 작용기전 | 척수성 근위축증(SMA)은 단일 유전자의 돌연변이가 근본 원인임. 이 약은 이를 해결하기 위해 형질도입을 통해 세포 내로 SMN1(survival motor neuron 1) 유전자의 기능성 복제본을 전달하도록 설계되었으며, 운동 뉴런에서 SMN 단백질을 대체 발현함으로써 형질도입된 운동 뉴런의 생존과 기능을 촉진함.
이 약은 AAV9 캡시드를 이용하여 안정하고 완전히 기능하는 사람 SMN 이식유전자를 전달하는 비-복제 재조합 AAV 벡터 유전자 치료제임. AAV9 캡시드는 혈액뇌장벽을 통과하고 운동 뉴런을 형질도입시킬 수 있음. 이 약에 있는 SMN1 유전자는 형질도입된 세포의 핵 안에 에피솜 DNA로 존재하며, 유사분열 이후의 세포에서 장기간 동안 안정적으로 발현됨. AAV9 바이러스는 사람에서 질환을 유발하지 않는 것으로 알려져 있음. 이식유전자는 표적 세포에 자가-상보적인 이중 가닥 분자의 형태로 도입되며, 항시성 프로모터(constitutive promoter; cytomegalovirus enhanced chicken β actin hybrid)에 의해 추진되어 연속적이고 지속적으로 SMN 단백질을 발현하게 됨. |
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| 약동학 | 타액, 소변 및 대변을 통해 신체로부터 배출되는 이 약의 벡터 양을 측정하기 위한 벡터 배출(shedding) 시험이 수행되었음.
이 약은 주입 이후 배출 검체에서 검출되었음. 주로 대변을 통해 제거되며, 대부분이 투여 후 30일 이내에 제거됨. 체내 분포는 1.1 x 1014 vg/kg 용량으로 이 약의 주입 후 각각 5.7개월 및 1.7개월에 사망한 2명의 환자에서 평가되었음. 두 환자 모두 벡터 DNA가 간에서 가장 높은 수치로 확인됨. 벡터 DNA는 비장, 심장, 췌장, 서혜부 림프절, 골격근, 말초 신경, 신장, 폐, 장, 생식샘, 척수, 뇌 및 흉선에서도 검출되었음. SMN 단백질 면역염색 시 척수 운동 뉴런, 뇌의 뉴런 및 아교 세포, 심장, 간, 골격근, 및 기타 조직에 전신적 SMN 발현이 나타났음. |
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